Il sangue del cordone ombellicale è utile nella cura di numerose patologie.
Il potenziale terapeutico del sangue cordonale in diverse tipologie di patologie è riconducibile alle differenti popolazioni cellulari in esso presenti.
Cellule staminali ematopoietiche
L’utilizzo finora più frequente del sangue cordonale è il trattamento di patologie onco- ematologiche e metaboliche come sostituto del trapianto di midollo osseo, grazie alla presenza delle cellule staminali ematopoietiche.
Le cellule staminali ematopoietiche sono abitualmente presenti nel midollo osseo e, dividendosi e differenziandosi, sono in grado di dare origine a tutti gli elementi del sangue: globuli rossi, globuli bianchi e piastrine.
In alcune patologie oncologiche e/o ematologiche, si rende necessario sostituire il midollo osseo del ricevente con il midollo osseo di un donatore compatibile. Questa modalità di trattamento è nota con il nome di trapianto di midollo osseo. Il successo del trapianto di midollo osseo è determinato proprio dalle cellule staminali ematopoietiche che proliferano nel ricevente fino alla totale ricostruzione del sistema ematopoietico danneggiato.
A partire dal 1988 è divenuto evidente come anche le cellule staminali ematopoietiche ottenute dal sangue cordonale possono sostituire il midollo osseo ascopo di trapianto (Broxmeyer et al. 1989).
Pertanto, il sangue cordonale raccolto al momento del parto e conservato, può essere utilizzato in primo luogo nel trattamento di tutta una serie di patologie onco– ematologiche in quanto fonte di cellule staminali ematopoietiche. In particolare, per alcune patologie il trapianto di cellule staminali ematopoietiche costituisce il trattamento standard, per alcune patologie esse costituiscono l’unica terapia disponibile, mentre per altre vengono utilizzate solo quando le terapie principali hanno fallito o nel caso di particolare aggressività della patologia stessa.
Sono stati eseguiti più di 30.000 trapianti utilizzando le cellule staminali del cordone per trattare la stessa varietà di patologie maligne e non maligne trattate con il midollo osseo (Gluckman congresso di Milano 2008).
Per alcune di queste patologie, è raccomandato l’utilizzo di cellule staminali provenienti da un donatore compatibile, familiare o estraneo: si parla in questo caso di trapianto allogenico. Per altre, è invece possibile o raccomandato l’utilizzo di cellule staminali ematopoietiche ottenute dallo stesso soggetto al quale vengono infuse: si parla in tal caso di trapianto autologo.
Trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche
Diverse patologie sono trattabili con cellule staminali ematopoietiche ottenute da un donatore (esterno o interno alla famiglia) e recuperate da diverse fonti, quali il midollo osseo, il sangue periferico ed il sangue cordonale. La probabilità di trovare donatori istocompatibili all’esterno della famiglia è molto bassa, al contrario conservando il campione di sangue cordonale si ha il 25% di probabilità che questo sia totalmente compatibile con un fratello/ sorella ed il 39% di probabilità che sia parzialmente compatibile e comunque utilizzabile.
I trapianti di maggior successo e più frequenti sono quelli eseguiti utilizzando un campione di cellule staminali ematopoietiche da donatori all’interno della famiglia (uso familiare). Infatti, 1/3 dei trapianti eseguiti a livello mondiale viene effettuato utilizzando donatori appartenenti allo stesso nucleo familiare.
Scopri l'elenco delle patologie in cui è consigliato l’utilizzo di staminali ematopoietiche allogeniche
Trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche
Con il termine di trapianto autologo si intende, come si è detto, l’infusione di cellule staminali nella stessa persona a cui sono state prelevate. Nel caso del sangue cordonale, ciò vuol dire utilizzare sullo stesso bambino/ bambina il campione raccolto e conservato al momento del parto.
Scopri l'elenco delle patologie in cui è consigliato come prima scelta l’utilizzo di staminali ematopoietiche autologhe
Cellule staminali mesenchimali
In alcune applicazioni terapeutiche emergenti, quali, ad esempio, il trattamento della paralisi cerebrale infantile o del diabete di tipo 1, l’effetto terapeutico è prevalentemente espletato dalle cellule staminali mesenchimali e dalle cellule staminali embrionic-like o very small embrionic-like.
Le cellule staminali mesenchimali sono state scoperte nel 1970. Sono cellule pluripotenti in grado di auto rinnovarsi e differenziarsi in cellule specifiche di un tessuto. In particolare riescono a generare osteoblasti, condrociti, adipociti, cellule muscolari e cellule endoteliali (Gang E.J. et al., 2007).
Cellule staminali mesenchimali si trovano nel midollo osseo in una concentrazione di circa 1- 4/100.000 cellule nucleate, nel tessuto adiposo e nel sangue cordonale, nel quale risultano essere abbondanti, non producono risposta immunitaria e rigetto e possono essere congelate in banche cellulari.
Altra fonte di cellule staminali di tipo mesenchimale è rappresentata dagli annessi embrionali quali placenta e cordone ombelicale. In particolare dall’amnion e dal chorion della placenta e dalla gelatina di Wharton del cordone ombelicale, si possono ottenere alti numeri di cellule staminali mesenchimali (Friedman et al 2007)(Parolini O. et al., 2007).
Le cellule staminali mesenchimali sono estremamente importanti per i seguenti motivi:
- co utilizzo con cellule staminali ematopoietiche: se utilizzate in combinazione ad un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, le staminali mesenchimali esercitano una forte azione immunosoppressiva che diminuisce la severità e l’incidenza della GVHD, una pericolosa complicazione che può insorgere nei trapiantati (Uccelli A. et al. 2007)
- azione immunomodulatrice: per la stessa capacità immunomodulatoria, le cellule staminali mesenchimali possono trovare applicazione nel trattamento di patologie caratterizzate da disordini autoimmuni, quali il diabete di tipo 1, la sclerosi multipla o l’artrite reumatoide
- differenziazione in altri tipi cellulari: le cellule staminali mesenchimali hanno dimostrato grande plasticità, cioè capacità di generare sia in vitro che in vivo cellule tessuto-specifiche come cellule nervose, muscolari, adipose, endoteliali ecc. ed è quindi possibile pensare all’utilizzo di tali cellule nella riparazione dei tessuti danneggiati
Risultati positivi sono stati ottenuti in diversi centri di ricerca in tutto il mondo con l’utilizzo di cellule staminali mesenchimali sia allogeniche (ottenute da un donatore compatibile, familiare o estraneo) che autologhe (ottenute dallo stesso soggetto in cui vengono utilizzate). Tali terapie sono oggi attuate solo nell’ambito di trial clinici. Un trial clinico consiste nella somministrazione di una terapia nuova in gruppi di pazienti, al fine di valutare l'efficacia e la sicurezza di alcuni trattamenti sotto stretto controllo medico e secondo precisi protocolli clinici, prima che la terapia possa, in caso di successo divenire standard.
Scopri l'elenco dei trial clinici che utilizzano cellule staminali mesenchimali autologhe
Scopri l'elenco dei trial clinici che utilizzano cellule staminali mesenchimali allogeniche
Il Decreto 18 Novembre 2009 emanato dal Ministero del Lavoro, della Salute e delle Politiche Sociali indica chiaramente le motivazioni per cui la conservazione familiare privata dal sangue cordonale rappresentare una scelta razionale.
Infatti, al fine di stabilire in quali casi è ammessa la conservazione privata in Italia a spese del Servizio Sanitario Nazionale, il decreto recita:
“È consentita la conservazione di sangue da cordone ombelicale per uso dedicato al neonato con patologia in atto al momento della nascita o evidenziata in epoca prenatale, o per uso dedicato a consanguineo con patologia in atto al momento della raccolta o pregressa, per la quale risulti scientificamente fondato e clinicamente appropriato l’utilizzo di cellule staminali da sangue cordonale, previa presentazione di motivata documentazione clinico sanitaria.” (Art.2, punto2)
“È altresì consentita la conservazione di sangue da cordone ombelicale per uso dedicato nel caso di famiglie a rischio di avere figli affetti da malattie geneticamente determinate per le quali risulti scientificamente fondato e clinicamente appropriato l’utilizzo di cellule staminali da sangue cordonale, previa presentazione di motivata documentazione clinico sanitaria rilasciata da parte di un medico specialista nel relativo ambito clinico.” (Art.2, punto 3)
“La conservazione di sangue cordonale, per le finalità di cui ai commi 2 e 3, è consentita per le indicazioni cliniche per le quali è consolidato l’uso per il trapianto di cellule staminali emopoietiche, riportate nell’elenco di cui all’allegato 1 al presente decreto. ” (Art.2, punto 5)
Secondo il Decreto, quindi, se il neonato ha una patologia già diagnosticata al momento del parto o durante la gravidanza, oppure se un familiare ha una patologia già diagnosticata prima della nascita del bambino, oppure se la famiglia del bambino è a rischio di sviluppare patologie genetiche, è ammessa la possibilità di conservare il campione in Italia, a spese del Servizio Sanitario Nazionale e ad uso esclusivo del bambino e della famiglia. Ciò perché, a giudizio del Ministero della Salute, per tutte le patologie di cui all’allegato 1 del Decreto (riportato nella tabella) risulta “scientificamente fondato e clinicamente appropriato l’utilizzo di cellule staminali da sangue cordonale”.
La domanda che Vi chiediamo di porVi è quindi la seguente: che cosa accade se la stessa malattiaviene diagnosticata nel bambino o in un familiare non prima del parto ma dopo il parto o negli anni a seguire?
Poiché la legge italiana consente di conservare il campione in Italia per uso privato familiare a spese del Servizio Sanitario Nazionale solo se la patologia è diagnostica prima del parto, in tutti gli altri casi il campione andrebbe perso oppure potrebbe essere donato per uso pubblico.
Senza il ricorso ad una banca privata, quindi, il campione non sarebbe a disposizione del bambino e della famiglia, pur essendo “scientificamente fondato e clinicamente appropriato l’utilizzo di cellule staminali da sangue cordonale” a giudizio del Ministero della Salute per l’elenco di patologie sotto riportato. Ecco perchè scegliere bimbocord.
Scopri le indicazioni cliniche per le quali è consolidato l’uso per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, con comprovata documentazione di efficacia, per le quali è opportuna la raccolta dedicata di sangue cordonale (riportato ufficialmente nell'Allegato 1 del Decreto 18 Novembre 2009 del Ministero del Lavoro, della Salute e delle Politiche Sociali ).
L'Allegato 1 al Decreto Ministeriale del 18 Novembre 2009 è stato aggiornato con il Decreto Ministeriale del 22 Aprile 2014 che ha previsto l'aggiunta di tre ulteriori patologie all'elenco riportato sopra:
Sindrome di Down
Neurofibromatosi di tipo I
Immunodeficienze acquisite
Gratwohl e altri autori hanno pubblicato i dati raccolti dal report EBMT (European Group for Blood and Bone Marrow Transplantation) relativi ai trapianti di cellule staminali ematopoietiche ottenute da midollo osseo, sangue periferico e sangue cordonale eseguiti nell’anno 2007 in Europa.
Sono stati eseguiti nel 2007 in Europa un totale di 25.563 trapianti di cellule staminali ematopoietiche, di cui il 39% allogenici ed il 61% autologhi.
Per i trapianti allogenici, i fratelli totalmente compatibili sono stati utilizzati come donatori nel 47% dei casi, altri membri della famiglia nel 5%, nell’1% dei casi sono stati messi a punto trapianti con staminali derivate da gemelli singenici e nel 47% dei casi da donatori non correlati.
Il report evidenzia inoltre come il 57% dei pazienti trattati con staminali ematopoietiche era affetto da patologie linfoproliferative (disordini delle plasmacellule, linfomi di Hodgkin e non Hodgkin): di questi ben l’89% è stato trattato con trapianto autologo e l’11% con l’allogenico.
Il 32% dei pazienti era affetto da varie forme di leucemia e di questi l’89% ha ricevuto un trapianto allogenico e l’11% autologo.
Il 6% dei pazienti aveva tumori solidi (neuroblastoma, sarcoma, tumore delle cellule germinali, tumore della mammella, sarcoma di Ewing, tumore del rene, melanoma, tumore del colon e altri) e di questi il 4% ha avuto trapianto allogenico e il 96% autologo.
Il 5% dei pazienti aveva patologie non maligne e di questi il 91% ha ricevuto un trapianto allogenico ed il 12% un trapianto autologo.
Nel caso delle patologie autoimmuni, su 161 trapianti eseguiti nell’anno ben 150 sono stati trapianti autologhi.
Il report EBMT evidenzia quindi chiaramente come nella maggioranza dei casi (61%) le cellule staminali ematopoietiche utilizzate sono quelle dello stesso soggetto (uso autologo), e quando si eseguono invece trapianti allogenici da donatore, nella maggioranza dei casi il donatore è un familiare (53%).
L’analisi del report EBMT indica chiaramente il vantaggio di conservare il sangue cordonale per uso privato/familiare: quando è necessaria una fonte di cellule staminali ematopoietiche (come il sangue cordonale), nella stragrande maggioranza dei casi si utilizza il campione del soggetto stesso (uso autologo) o di un familiare (uso allogenico familiare).
Il bancaggio privato familiare del sangue cordonale risponde esattamente a tale esigenza: rendere sempre disponibile una fonte di cellule staminali ematopoietiche per l’uso sul soggetto stesso o su un familiare compatibile.
Nota: Tutti i dati indicati sono riferiti alla totalità dei trattamenti eseguiti, utilizzando cellule staminali ematopoietiche ottenute dal midollo osseo, dal sangue periferico e dal sangue cordonale.
Spesso i genitori si chiedono se è più opportuno, più utile o addirittura più etico scegliere la donazione
o la conservazione privata familiare del sangue cordonale.
Donazione e conservazione sono due scelte differenti, entrambe razionali e sostenibili.
bimbocord è un servizio dedicato alla conservazione privata, eppure non ci stancheremo mai di ripetere che donare rimane un’ottima scelta che i genitori dovrebbero seriamente considerare prima di consentire che il sangue cordonale del proprio bambino possa essere
inutilmente eliminato al momento del parto.
In Italia è attiva una rete di 19 banche pubbliche del sangue cordonale, distribuite sul territorio nazionale e coordinate dal Centro Nazionale Sangue, in grado di ricevere campioni raccolti presso i punti nascita convenzionati.
Qualora il parto avvenga presso uno dei punti nascita (appartenenti a strutture pubbliche o private) che abbiano attivato un programma di donazione, i genitori possono quindi scegliere di donare il sangue cordonale mettendolo a disposizione di chiunque necessiti di un trapianto di cellule staminali.
Al fine di poter accedere al programma di donazione, prima del parto la futura mamma deve firmare un apposito consenso informato e sottoporsi a specifici esami sierologici. Per maggiori informazioni sulla possibilità di donare il sangue cordonale e sulle relative modalità è opportuno rivolgersi per tempo al personale medico o ostetrico dell’ospedale in cui avverrà il parto.
La donazione presenta alcuni indubbi vantaggi, quali soprattutto:
- è totalmente gratuita, non presentando alcun costo per il donatore;
- è un gesto altruistico e solidale;
- rende disponibili cellule staminali ematopoietiche per riceventi che altrimenti non avrebbero possibilità di ricevere questo trattamento;
- ha già ampiamente dimostrato di poter salvare vite umane.
Può però presentare anche alcuni possibili svantaggi, di cui i genitori dovrebbero essere informati:
- non in tutti i punti nascita è possibile donare, in quanto una parte degli ospedali e delle case di cura non hanno attivato il programma;
- in alcuni dei punti nascita attivi non è possibile donare nei fine settimana o nei giorni festivi;
- il campione donato non viene sicuramente conservato, in quanto le banche pubbliche scartano una quantità rilevante di campioni sulla base di elevati criteri di selezione;
- non può essere garantita la possibilità di rientrare in possesso del campione in caso di propria necessità di utilizzo, in quanto la banca pubblica potrebbe averlo scartato o già rilasciato ad un altro ricevente.
Secondo i dati forniti dal Centro Nazionale Sangue nel Report 2014, nell’anno 2014 sono stati raccolti 19.459 campioni di sangue cordonale, di cui solo 1.738 sono stati bancati (indice bancaggio nazionale 8.9%). Circa il 91% dei campioni destinati alla donazione è stato quindi scartato (eliminato o utilizzato per finalità diverse: ricerca, produzione di emoderivati, etc.) in quanto il sistema delle banche pubbliche ha scelto di conservare solo i campioni ad alta cellularità che hanno maggiori probabilità di essere rilasciati per uso terapeutico anche in soggetti adulti (soglia banking modificata in data 01/07/2011: 1.2 X 10e9 cellule nucleate totali).
Dal Report risulta inoltre che al 31/12/2014 sono state bancate 38.437 unità di sangue cordonale donate e di queste 34.775 sono state tipizzate. 33.569 unità sono state inviate al registro IBMDR, il registro italiano donatori di midollo osseo e 1.352 campioni di cellule staminali ottenute da sangue cordonale sono stati rilasciati ad uso terapeutico.
Occorre ricordare che esiste una correlazione tra il peso del soggetto in Kg ed il numero di cellule presenti nell’unità di sangue cordonale necessario per poter effettuare il trapianto. A parità di peso, la dose di cellule aumenta man mano che diminuisce il grado di compatibilità.
Per tutti questi motivi, risulta evidente come le banche pubbliche abbiano criteri di accettazione più selettivi rispetto alle banche private, scartando quindi molti più campioni. Infatti:
- le banche pubbliche, per questioni di rapporto costi/ benefici, conservano solo i campioni che presentano un numero di cellule tale da poter essere utilizzate anche in soggetti adulti, mentre le banche private agendo nell’interesse della singola famiglia e non della collettività, conservano anche i campioni utilizzabili nei bambini ma non negli adulti;
- le banche pubbliche conservano campioni che verranno utilizzati al di fuori dell’ambito familiare, quindi con un grado di compatibilità in genere inferiore a quello che si ottiene all’interno della famiglia: poichè la dose cellulare necessaria aumenta di 3 volte passando da una totale istocompatibilità ad una istocompatibilità parziale, risulta quindi evidente perché le banche pubbliche necessitino di campioni con un maggior numero di cellule rispetto alle banche private, le quali hanno maggiori probabilità di utilizzare il campione in regime di totale istocompatibilità (uso autologo o intrafamiliare, su fratelli).
I costi sostenuti dalle banche private sono a carico dei singoli individui, mentre i costi delle banche pubbliche sono a carico della collettività. Secondo la relazione “Valutazione farmacoeconomica del bancaggio di sangue del cordone ombelicale” presentata al Convegno Nazionale ADISCO del 2011 l’unica fonte di ricavi per le banche pubbliche e’ rappresentata dal rilascio per uso terapeutico di unità di sangue cordonale. Ogni banca pubblica riceve infatti 17.000,00 Euro per ogni campione donato che viene poi rilasciato ad un ospedale per utilizzo terapeutico. E’ quindi evidente che le banche pubbliche debbano scegliere di conservare solo le unità di sangue cordonale migliori, che hanno le maggiori possibilità di essere richieste per utilizzo terapeutico permettendo quindi alla banca di coprire i propri costi. Questo non significa, però, che almeno una parte di tutte le altre unità di sangue cordonale, scartate, non siano comunque utilizzabili.
Su un settimanale ho letto che...
E' realmente utile conservare le cellule staminali del sangue cordonale?
Meglio donarle o conservarle?
Per quanto tempo possono essere conservate e quale è la reale probabilità di utilizzarle?
E' possibile avere più informazioni sull'utilità del angue cordonale?
Le domande che ti poni sono sicuramente tante, ed è corretto che sia così: la scelta di donare o conservare privatamente il sangue cordonale è una scelta importante, che deve essere presa solo dopo essersi attentamente informati.
Purtroppo spesso si incorre in notizie incomplete, parziali oppure francamente scorrette.
Noi di bimbocord abbiamo provato a sintetizzare i contenuti più importanti in una guida, che abbiamo deciso di intitolare "Verità e bugie sulla conservazione del sangue cordonale". In essa puoi trovare risposta a molte delle più comuni domande a proposito dell'utilità della conservazione privata del sangue cordonale, con precisi riferimenti alla bibliografia corrente.
Per altre domande, dubbi o incertezze, non esitare a contattaci!